Contente
- Tipos de AMD
- Fases do ensaio clínico
- Tratamento emergente para DMRI úmida
- Tratamento emergente para DMRI seca
- Uma palavra de Verywell
A degeneração macular relacionada à idade (DMRI) é a causa mais comum de cegueira nos Estados Unidos. A condição pode estar presente em duas formas, incluindo DMRI úmida e DMRI seca. Atualmente não há cura para a DMRI e nenhum tratamento disponível para a forma seca da doença (exceto medidas preventivas).
Os cientistas estão trabalhando duro para encontrar novas soluções na forma de descobertas de degeneração macular, tratamentos emergentes e novas pesquisas que podem ajudar as pessoas com DMRI a manter sua visão pelo maior tempo possível.
Tipos de AMD
AMD seca e AMD úmida têm características diferentes.
AMD seca
A DMRI seca é a forma mais comum da doença; envolve a presença de pequenos depósitos amarelos, chamados drusas, que os médicos podem detectar realizando um exame oftalmológico.
Drusas estão presentes como uma parte normal do envelhecimento; mas na AMD, esses depósitos começam a crescer (em tamanho e / ou número). Este aumento de drusas pode iniciar o processo de deterioração da mácula (uma área oval amarelada próxima ao centro da retina).
A mácula é responsável pela visão clara e direta. A retina é uma camada de células sensíveis à luz que estimulam os impulsos nervosos, que são enviados para o nervo óptico e depois viajam para o cérebro, onde as imagens são formadas.
À medida que a DMRI seca progride, as drusas começam a crescer e / ou aumentar em número e a visão central pode diminuir lentamente devido à deterioração da mácula.
O que esperar se você tiver degeneração macular secaAMD molhado
A DMRI seca pode progredir para a forma úmida da doença. A DMRI úmida envolve vasos sanguíneos anormais que começam a se desenvolver sob a retina. A DMRI úmida freqüentemente progride muito rapidamente e pode causar perda de visão devido a edema ou hemorragia desses vasos sangüíneos imaturos, resultando em dano rápido à mácula.
O que saber sobre degeneração macular úmida
Fases do ensaio clínico
Para entender exatamente onde está um potencial novo tratamento ou medicamento, em relação à probabilidade de se tornar disponível para o consumidor, é importante entender um pouco sobre a pesquisa médica.
Um novo medicamento ou tratamento deve passar com sucesso por várias fases de testes clínicos antes que o produto possa ser comercializado ou vendido ao público. Existem várias fases de estudos médicos, incluindo:
- Fase I: Um tratamento ou medicamento experimental é testado em um número limitado de pessoas (geralmente entre 20 a 80 participantes do estudo). Esta fase inicial visa testar a segurança do medicamento e identificar potenciais efeitos colaterais.
- Fase II: Uma vez que um medicamento ou tratamento é considerado potencialmente seguro, ele entra no teste de fase II com o objetivo de continuar a observar seu nível de segurança. Esta fase envolve um grupo maior (geralmente entre 100 a 300 participantes do estudo).
- Fase III: Depois que um medicamento ou tratamento é considerado relativamente seguro e eficaz, ele é testado novamente (em um estudo de fase III), onde os cientistas avaliam a eficácia e a segurança, em comparação com o tratamento padrão. Esta fase envolve um grupo muito maior (cerca de 1.000 a 3.000) de participantes do estudo. Depois que um medicamento ou tratamento passa por essa fase, ele se qualifica para ser avaliado para aprovação da FDA (FDA) dos EUA.
- Fase IV: Uma vez que o novo tratamento ou medicamento obtém a aprovação do FDA, ele é testado mais uma vez em um ensaio clínico de fase IV - que visa avaliar sua segurança e eficácia em longo prazo - naqueles que estão tomando o novo medicamento ou recebendo o novo tratamento.
Tratamento emergente para DMRI úmida
Se você tem degeneração macular relacionada à idade, pode ficar animado ao saber que existem alguns novos medicamentos e terapias muito promissores no horizonte.
De acordo com a American Academy of Ophthalmology, apenas 20 anos atrás, se uma pessoa desenvolvesse DMRI úmida, a perda de visão era iminente. Mas em 2005, um novo tratamento inovador, chamado anti-VEGF (incluindo medicamentos como Lucentis, Eylea e Avastin ), tornou-se disponível.
Esses medicamentos anti-VEGF atuam para interromper o crescimento dos vasos sanguíneos e, subsequentemente, controlar o vazamento e retardar o dano à mácula. De acordo com os especialistas, o tratamento é altamente eficaz na preservação da visão central para pessoas com DMRI úmida.
O que são medicamentos anti-VEGF?
A sigla VEGF - que significa fator de crescimento endotelial vascular - é uma proteína importante no crescimento e desenvolvimento de novos vasos sanguíneos. Quando injetados no olho, os medicamentos anti-VEGF ajudam a interromper o crescimento desses novos vasos sanguíneos anormais.
Talvez a principal desvantagem do tratamento atual da DMRI úmida seja o fato de que as injeções (administradas diretamente na parte posterior do olho) de medicamentos anti-VEGF devem ser administradas a cada quatro a seis semanas.
Hoje, há esperança para novos tipos de tratamentos anti-VEGF que não precisarão ser administrados com tanta frequência quanto o regime atual de quatro a seis semanas. Alguns especialistas dizem que alguns tratamentos que estão sendo desenvolvidos hoje podem até curar a doença.
Como a degeneração macular relacionada à idade é tratadaTerapia genética da retina
Um novo tratamento promissor, para a DMRI úmida, envolve a terapia genética da retina, como uma alternativa às injeções mensais nos olhos. O objetivo da terapia genética é empregar o corpo para fazer seu próprio anti-VEGF inserindo um vírus inofensivo (denominado vírus adeno-associado / AAV) que carrega o gene anti-VEGF no DNA de uma pessoa.
Mais especificamente, a terapia gênica RGX-314 requer apenas uma injeção, mas deve ser realizada por meio de um procedimento cirúrgico. Atualmente, este tratamento está se preparando para entrar na fase II dos testes de pesquisa clínica.
Estudos em RGX-314
Agora que a terapia gênica da retina foi aprovada pelo FDA para outras doenças oculares da retina (além da DMRI), esse tipo de tratamento parece muito promissor para pessoas com DMRI. O RGX-314 pode funcionar potencialmente no bloqueio do VEGF por anos após ser administrado; isso, por sua vez, ajudaria a inibir o desenvolvimento dos sintomas da DMRI úmida, ou seja, os vasos sanguíneos imaturos que vazam sangue para a retina.
Em um ensaio clínico de fase I / II envolvendo 42 pessoas, 9 entre 12 participantes do estudo fizeram não requer qualquer outra injeção de anti-VEGF por seis meses após uma injeção de RGX-314. Além disso, não houve efeitos colaterais observados durante o estudo.
ADVM-022
Outro tipo potencialmente eficaz de terapia genética pode ser administrado em um ambiente ambulatorial (como o consultório médico). Essa terapia é chamada de ADVM-022 e também está entrando em estudos clínicos de fase II. Estima-se que ambas as terapias (ADVM-022, bem como RGX-314) podem estar disponíveis para pessoas com DMRI úmida em apenas três anos (aproximadamente 2023).
O Sistema de Entrega Portuária
O Port Delivery System (PDS), é um aparelho muito pequeno (menor que um grão de arroz) que pode armazenar medicamentos anti-VEGF. O PDS é implantado no olho durante um procedimento cirúrgico; ele funciona para fornecer uma liberação contínua de medicamento anti-VEFG no olho.
O Port Delivery System pode permitir que as pessoas com DMRI úmida evitem completamente as injeções nos olhos. O procedimento permite que pessoas com DMRI úmida fiquem até dois anos sem a necessidade de tratamento.
O reabastecimento do medicamento pode ser feito por meio de uma visita ao consultório médico. Mas, o procedimento para reabastecer o medicamento é um pouco mais complexo do que as injeções de anti-VEGF que atualmente são o tratamento padrão para DMRI úmida.
Este tratamento inovador está agora na fase três de testes clínicos e pode estar disponível para uso do consumidor nos próximos três anos (por volta do ano 2023).
Estudo do sistema de entrega do porto Lucentis (Ranibizumab)
Um ensaio clínico controlado randomizado de fase II de 2019 (considerado o rótulo ouro dos estudos médicos), publicado pela American Academy of Ophthalmology, avaliou a segurança e a eficácia do Port Delivery System com o medicamento anti-VEGF Lucentis (ranibizumabe) para tratamento de DMRI úmido.
O estudo descobriu que o PDS foi bem tolerado e que em pessoas com DMRI relacionada à idade, o PDS resultou em uma resposta comparável às injeções mensais intravítreas (dentro da parte de trás do olho) de tratamentos anti-VEGF (ranibizumabe).
"O PDS foi considerado bem tolerado com o potencial de reduzir a carga de tratamento [a carga de trabalho dos cuidados de saúde causada por uma condição crônica] em nAMD [DMRI relacionada à idade] enquanto mantém a visão", escreveram os autores do estudo. o estudo de tratamento com ranibizumabe PDS (em 2020) progrediu para um ensaio de estágio III.
Colírio
O colírio anti-VEGF para DMRI úmida é outra nova modalidade de tratamento para a DMRI que está nos estágios iniciais do ensaio clínico - mas ainda não foi usado em humanos. O tratamento foi testado em animais.
Assim que os colírios medicamentosos forem considerados seguros o suficiente para uso humano, os ensaios clínicos serão iniciados.Pode levar mais de 10 anos (por volta do ano 2030) para que o colírio anti-VEGF para DMRI úmido esteja disponível para uso pelo consumidor.
Comprimidos orais
Um comprimido anti-VEGF, para ser tomado por via oral (pela boca), pode estar disponível ao público nos próximos cinco anos (aproximadamente 2025). A forma de comprimido do medicamento permitirá que as pessoas com DMRI úmida eliminem ou reduzam a frequência das injeções de anti-VEGF.
Agora no estágio de fase II dos testes de pesquisa clínica, os desenvolvedores de medicamentos orais para a DMRI úmida estão tentando resolver os problemas. O medicamento tem muitos efeitos colaterais no momento, como náuseas, cãibras nas pernas e alterações no fígado.
Uma vez que o medicamento pode ser considerado seguro e os efeitos colaterais perigosos podem ser eliminados, ele pode ser considerado para o consumo do consumidor.
Injeções anti-VEGF de longa duração
Vários novos medicamentos anti-VEGF - destinados a reduzir a frequência das injeções - estão sendo desenvolvidos pela indústria farmacêutica. Isso inclui medicamentos como Abicipar e Sunitinab, que são estimados em cerca de três a cinco anos (no ano de 2023 a 2025) antes da aprovação para uso pelo consumidor.
Outro novo medicamento, o Beovu já foi aprovado para uso nos EUA. As injeções de Beovu podem durar até três meses e o medicamento inovador é considerado mais eficaz para secar o fluido que se acumulou na retina devido à DMRI úmida.
Tratamentos medicamentosos combinados
A nova combinação de medicamentos para DMRI inclui uma combinação de medicamentos que já estão no mercado, para o tratamento da DMRI. O objetivo é uma abordagem de tratamento multifacetada com o objetivo de aumentar o benefício dos medicamentos e fazer com que as injeções durem mais.
Uma dessas combinações é um colírio para tratar o glaucoma, chamado Cosopt (dorzolamida-timolol), sendo testado em combinação com injeções de anti-VEGF. Estudos indicam que essas duas drogas, quando administradas juntas, podem ajudar a diminuir o fluido retinal melhor do que apenas as injeções de anti-VEGF podem fazer sozinhas.
Radioterapia
Acredita-se que a radioterapia, semelhante ao tipo de tratamento comumente usado para tratar o câncer, ajude a diminuir o crescimento de vasos sanguíneos anormais causados pela DMRI úmida. Diz-se que a radioterapia funciona da mesma forma que no tratamento do câncer. Isso é realizado destruindo células de crescimento rápido.
Mas a segurança em longo prazo ainda deve ser avaliada antes que a radioterapia possa ser considerada uma opção comum para o tratamento da DMRI. Existem dois tipos de terapia de radiação disponíveis no Reino Unido e na Suíça e em breve serão testados nos Estados Unidos. Os ensaios clínicos estão previstos para começar dentro de um ano (cerca de 2021).
Tratamento emergente para DMRI seca
A maioria dos casos de DMRI envolve o tipo de DMRI de desenvolvimento lento, denominado DMRI seca. Atualmente, a partir de 2020, não há opções de tratamento disponíveis para DMRI seca, mas algumas novas terapias promissoras estão a caminho.
Terapias com células-tronco
A terapia com células-tronco está ganhando impulso para todos os tipos de tratamento hoje, incluindo muitas formas de câncer, bem como para DMRI seca. O objetivo da terapia com células-tronco para a DMRI é que as novas células-tronco sejam capazes de substituir as células da retina que foram danificadas ou destruídas pelos sintomas da DMRI.
As células-tronco são frequentemente introduzidas na circulação sanguínea do corpo, por meio de infusão IV. Mas, os pesquisadores estão trabalhando em como transplantar as células-tronco diretamente nos olhos. Uma estratégia envolve colocar as células-tronco em uma suspensão fluida que pode ser injetada sob a retina.
Embora a terapia com células-tronco para a DMRI tenha sido estudada apenas em pequenos ensaios clínicos, os especialistas dizem que esse regime de tratamento é muito promissor. A desvantagem é que pode levar mais 10 a 15 anos (por volta do ano de 2030 ou 2035) para as células-tronco terapia para ser comprovadamente eficaz e segura para os consumidores.
Estudo de terapia com células-tronco para DMRI
Um pequeno estudo, envolvendo pessoas com DMRI úmida, publicado pela New England Journal of Medicine, descobriram que usar as próprias células-tronco de uma pessoa para substituir as células retinianas danificadas resultou na manutenção da acuidade visual por um ano após o procedimento.
Os autores do estudo escreveram: "Isso parece indicar que a cirurgia ajudou a interromper a progressão da doença." Embora este estudo não indique que a terapia com células-tronco seja eficaz para a DMRI seca, muitos cientistas estão confiantes de que os próximos estudos com células-tronco terapia para DMRI seca será promissora.
Injeções para DMRI seca
Apl-2 é um medicamento que pode ser injetado por via intravítrea (diretamente na parte posterior do olho) para ajudar a retardar o progresso da DMRI seca, protegendo as células da retina de serem destruídas. Este tratamento está em fase III de estudo e espera-se que esteja disponível em aproximadamente três a cinco anos (por volta do ano de 2023 a 2025).
Outros novos tratamentos potenciais para DMRI seca
Existem várias outras novas modalidades de tratamento potencialmente eficazes no horizonte para a DMRI seca, incluindo:
- Oracea: Um antibiótico oral com propriedades antiinflamatórias, pode estar disponível para pessoas no estágio avançado da DMRI seca. Oracea está atualmente em ensaios de fase III e pode estar disponível já em 2021.
- Metformina: Um medicamento comumente administrado a pessoas com diabetes, descobriu-se que reduz o risco de desenvolvimento de DMRI. Isso pode ser devido às propriedades anti-inflamatórias da metformina. A metformina está em um teste de fase II em 2020.
Uma palavra de Verywell
Seu oftalmologista (ou outro profissional de saúde) é o especialista quando se trata de qual tipo de novo tratamento para DMRI pode ser adequado para você. Há muitos fatores a serem considerados, como o tipo de DMRI, seus sintomas, bem como o nível de progressão da doença e muito mais.
Além disso, não existe um único tratamento que não tenha desvantagens. Alguns tratamentos emergentes podem ter poucos efeitos colaterais, mas os critérios de seleção do paciente (os critérios usados para se qualificar como um participante do estudo) podem ser muito restritos (como para lentes telescópicas implantáveis cirurgicamente). Outros tratamentos / medicamentos podem ter efeitos colaterais.
No final, é importante estar aberto a novas possibilidades enquanto trabalha com sua equipe de saúde para descobrir o melhor novo tratamento para DMRI para você.