O que saber sobre Spinraza (injeção Nusinersen)

Contente

• Usos
• Antes de tomar
• Dosagem
• Efeitos colaterais
• Avisos e interações

Spinraza (nusinersen) é um medicamento injetável usado para tratar uma doença hereditária rara e frequentemente fatal conhecida como atrofia muscular espinhal (SMA). O Spinraza é capaz de retardar a perda progressiva do controle muscular, aumentar o tempo de sobrevivência e melhorar a função motora em até 51% em pessoas afetadas pela doença.

O Spinraza é administrado por meio de injeções de rotina no fluido que envolve a medula espinhal. Os efeitos colaterais comuns incluem infecções respiratórias superiores e inferiores.

Spinraza é o primeiro medicamento aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para tratar a SMA. É caro - com um preço estimado de $ 750.000 para o primeiro ano e $ 375.000 para todos os anos seguintes.No entanto, Spinraza pode estar disponível gratuitamente para aqueles que se qualificam para assistência financeira.

A atrofia muscular espinhal (SMA) é uma doença rara, afetando aproximadamente um em cada 11.000 nascimentos.

Causas da atrofia muscular espinhal

Usos

Spinraza é uma forma de terapia genética que trata todos os tipos de SMA em crianças e adultos. A SMA é causada por mutações genéticas que prejudicam a produção de uma proteína chamada neurônio motor de sobrevivência (SMN). Sem SMN suficiente para manter os neurônios espinhais vivos e funcionando, os indivíduos com SMA podem sofrer uma perda de controle muscular, desgaste muscular e função respiratória prejudicada.

Spinraza atua estimulando um gene intimamente relacionado não afetado pela SMA. Sem Spinraza, este gene relacionado não pode produzir SMN suficiente para abastecer o corpo; com Spinraza, níveis benéficos podem ser alcançados.

Spinraza é aprovado para o tratamento das quatro classificações de SMA:

• Tipo 1 SMA, também chamada de doença de Werdnig-Hoffmann, é a forma mais grave de SMA e geralmente é evidente durante ou logo após o nascimento. As crianças com este tipo geralmente têm uma capacidade limitada de se mover ou sentar e dificuldade para respirar e engolir. A morte geralmente ocorre antes dos 2 anos de idade.
• SMA Tipo 2 é a forma intermediária de SMA. As pernas tendem a ser mais afetadas do que os braços. A expectativa de vida pode variar da primeira infância à idade adulta, dependendo da gravidade dos sintomas.
• Tipo 3 SMA, também chamada de síndrome de Kugelberg-Welander ou atrofia muscular espinhal juvenil, é uma forma leve de SMA que pode atacar a qualquer momento, desde a infância até a idade adulta. Pessoas com este tipo têm dificuldade em se levantar da posição sentada, embora a expectativa de vida geralmente não seja afetada.
• Tipo 4 SMA não se manifesta até a segunda ou terceira década de vida, período durante o qual a fraqueza muscular pode progredir lentamente junto com outros sintomas de SMA.

A evidência atual sugere que a resposta ao tratamento é maior quando o Spinraza é iniciado logo após o diagnóstico, e não mais tarde. Isso é especialmente verdadeiro com o tipo 1 SMA.

Sintomas de atrofia muscular espinhal

Antes de tomar

Spinraza é usado no tratamento de primeira linha da SMA. Atualmente não há contra-indicações para o uso do medicamento.

No entanto, o FDA recomenda que os testes de base sejam realizados antes do tratamento para avaliar as enzimas renais, a contagem de plaquetas e os tempos de coagulação do sangue. Isso permite que os médicos monitorem a toxicidade renal ou a coagulação prejudicada que pode afetar alguns usuários.

Spinraza é a primeira, mas não única, terapia genética usada para tratar SMA. Outro, chamado Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), pode ser usado em crianças menores de 2 anos, embora seu preço - cerca de US $ 2 milhões para uma infusão única - possa limitar sua aprovação pelas seguradoras de saúde.

Como a atrofia muscular espinhal é tratada

Dosagem

Spinraza está disponível em frascos de dose única de 5 mililitros (mL) para injeção intratecal (injeção no líquido cefalorraquidiano que envolve a medula espinhal). Cada frasco para injetáveis ​​de 5 ml contém 12 miligramas (mg) de nusinersen.

A dosagem recomendada de Spinraza para crianças e adultos é de 12 mg por injeção.

Spinraza requer uma dose de indução (carga) envolvendo quatro injeções separadas. Os três primeiros são entregues em intervalos de 14 dias. A quarta injeção é administrada pelo menos 30 dias após a terceira injeção. Depois disso, uma dose de manutenção é administrada a cada quatro meses.

Como tirar e armazenar

Spinraza é administrado em um hospital, centro cirúrgico ou consultório médico por um profissional de saúde com experiência em punções lombares (punção lombar).

Um anestésico local é usado para anestesiar o local da injeção. Um ultrassom pode ser necessário para posicionar corretamente a agulha em bebês, crianças menores ou pessoas com deformidade espinhal.

Se uma dose de Spinraza for esquecida, ela deve ser administrada o mais rápido possível. Todo esforço deve ser feito para manter o cronograma prescrito para garantir resultados ideais.

Spinraza é armazenado em um refrigerador (2C a 8C / 36F a 46F) e pode retornar à temperatura ambiente (77 F / 25 C) antes da injeção ser aplicada. O provedor de saúde responsável tem a tarefa de armazenar e administrar o medicamento. O Spinraza deve ser armazenado na embalagem original. Se for removido da embalagem original, o tempo fora da refrigeração não deve exceder 30 horas em temperatura ambiente.

Efeitos colaterais

Spinraza pode causar efeitos colaterais, principalmente infecções respiratórias. Alguns dos efeitos colaterais são controláveis, enquanto outros podem exigir o término do tratamento.

Comum

Os efeitos colaterais comuns de Spinraza (afetando não menos que 5% dos usuários) incluem:

• Infecções respiratórias inferiores (incluindo pneumonia, bronquite e bronquiolite)
• Infecções respiratórias superiores (incluindo resfriado comum, rinite não alérgica, faringite e traqueíte)
• Dor de cabeça
• Dor no local da injeção
• Dor nas costas
• Constipação
• Congestão nasal
• Infecção na orelha

Também foi conhecida a ocorrência de erupções medicamentosas, embora tendam a ser de baixo grau e desaparecer por conta própria, sem tratamento.

Menos comumente, Spinraza pode prejudicar a coagulação do sangue e levar a uma condição conhecida como trombocitopenia (plaquetas baixas). A maioria dos casos é relativamente leve, com a contagem de plaquetas raramente caindo abaixo de 50.000, mesmo com o uso contínuo. Mesmo assim, o tratamento precisará ser interrompido se os sintomas e / ou declínio no número de plaquetas forem graves.

Estudos observacionais sugeriram que Spinraza pode impedir a altura de bebês em crescimento. Não está claro, entretanto, se interromper o medicamento irá remediar o problema.

Forte

Mais preocupante, Spinraza pode interferir com a formação da coluna vertebral em algumas crianças. Uma dessas manifestações é a escoliose, uma curvatura anormal da coluna, que afeta até 5% dos usuários de Spinraza.

Embora a escoliose grave seja rara com o uso de Spinraza, qualquer anormalidade na coluna pode complicar a administração intratecal da droga.

A toxicidade renal é outra preocupação. Como o Spinraza é excretado do corpo na urina, às vezes pode danificar os delicados filtros dos rins chamados glomérulos. Em alguns casos, isso pode levar a uma condição potencialmente fatal conhecida como glomerulonefrite.

Para evitar a toxicidade medicamentosa, seu médico monitorará sua função renal, mais especialmente as elevações na quantidade de proteína na urina (um indicador chave de comprometimento glomerular).

Como a atrofia muscular espinhal é diagnosticada

Avisos e interações

Embora não existam estudos adequados em humanos investigando o uso de Spinraza durante a gravidez, não houve sinais de dano fetal em camundongos ou coelhos grávidas que receberam injeções de Spinraza.

Uma vez que não se sabe se o nusinersen pode ser passado para os bebés através do leite materno, fale com o seu médico para avaliar os benefícios e riscos da amamentação antes de iniciar a terapêutica com Spinraza.

Não se acredita que Spinraza tenha nenhuma interação medicamentosa significativa devido ao seu efeito mínimo no citocromo P450 (uma enzima envolvida na metabolização de drogas).

Como acessar a assistência do fabricante para medicamentos

Geralmente, qualquer pessoa com seguro não governamental tem direito a assistência de co-pagamento de $ 0, independentemente da renda. Spinraza pode ser oferecido gratuitamente a indivíduos elegíveis sem seguro.

Para saber mais, entre em contato com o Programa de assistência financeira SMA360 ° em 1-844-4SPINRAZA (1-844-477-4672).

Tipos de doenças do neurônio motor espinhal

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