Contente
- O que é um medicamento órfão?
- Por que algumas drogas são "drogas órfãs"
- Incentivos para aumentar o desenvolvimento de medicamentos órfãos
- Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos dos EUA
- The 1983 U.S. Orphan Drug Act
- Efeito da Lei de Medicamentos Órfãos em Produtos Farmacêuticos dos EUA
- Exemplo de medicamentos disponíveis devido à lei sobre medicamentos órfãos
- Pesquisa e desenvolvimento internacional para medicamentos órfãos
- Comitê de Medicamentos Órfãos
- Regulamento sobre medicamentos órfãos
O que é um medicamento órfão?
Medicamento órfão é um medicamento (farmacêutico) que permanece subdesenvolvido devido à falta de uma empresa que o encontre lucrativo.Freqüentemente, a razão pela qual o medicamento não é lucrativo é que há relativamente poucas pessoas que comprarão o medicamento quando comparado com a pesquisa e o desenvolvimento necessários para fabricar o medicamento. Em palavras simples, medicamentos órfãos são aqueles com os quais as empresas não esperam ganhar muito dinheiro e, em vez disso, direcionam seus esforços para medicamentos que trarão dinheiro.
Por que algumas drogas são "drogas órfãs"
As empresas farmacêuticas (medicamentos) e de biotecnologia estão constantemente pesquisando e desenvolvendo novos medicamentos para tratar condições médicas, e novos medicamentos chegam ao mercado com frequência. As pessoas que sofrem de doenças ou distúrbios raros, por outro lado, não veem a mesma atenção da pesquisa de medicamentos para suas doenças. Isso ocorre porque seu número é pequeno e, portanto, o mercado potencial para novos medicamentos para tratar essas doenças raras (comumente chamados de “medicamentos órfãos”) também é pequeno.
Uma doença rara ocorre em menos de 200.000 indivíduos nos Estados Unidos ou em menos de 5 em 10.000 indivíduos na União Europeia. Agências reguladoras do governo nos Estados Unidos e na União Europeia, portanto, tomaram medidas para reduzir essa disparidade no desenvolvimento de medicamentos
Incentivos para aumentar o desenvolvimento de medicamentos órfãos
Reconhecendo que medicamentos adequados para doenças raras não foram desenvolvidos nos EUA e que as empresas farmacêuticas incorreriam em perdas financeiras no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, o Congresso dos EUA aprovou a Lei de Medicamentos Órfãos em 1983.
Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos dos EUA
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA é responsável por garantir a segurança e eficácia dos medicamentos no mercado nos Estados Unidos. O FDA estabeleceu o Office of Orphan Product Development (OOPD) para ajudar no desenvolvimento de medicamentos órfãos (e outros produtos médicos para doenças raras), incluindo a oferta de bolsas de pesquisa.
Os medicamentos órfãos, como outros medicamentos, ainda precisam ser considerados seguros e eficazes por meio de pesquisas e testes clínicos antes que o FDA os aprove para comercialização.
The 1983 U.S. Orphan Drug Act
O Orphan Drug Act oferece incentivos para induzir empresas a desenvolver medicamentos (e outros produtos médicos) para os pequenos mercados de indivíduos com doenças raras (nos EUA, 47 por cento das doenças raras afetam menos de 25.000 pessoas). Esses incentivos incluem:
- Créditos de impostos federais para a pesquisa realizada (até 50% dos custos) para desenvolver um medicamento órfão.
- Um monopólio garantido de 7 anos sobre as vendas de medicamentos para a primeira empresa a obter a aprovação do FDA para comercialização de um medicamento específico. Isso se aplica apenas ao uso aprovado do medicamento. Outro pedido para um uso diferente também poderia ser aprovado pelo FDA, e a empresa teria direitos de comercialização exclusivos para o medicamento para esse uso.
- Isenção de taxas de solicitação de aprovação de medicamentos e taxas anuais de produtos da FDA.
Antes da aprovação do Orphan Drug Act, poucos medicamentos órfãos estavam disponíveis para tratar doenças raras. Desde a lei, mais de 200 medicamentos órfãos foram aprovados pelo FDA para comercialização nos EUA.
Efeito da Lei de Medicamentos Órfãos em Produtos Farmacêuticos dos EUA
Desde que o Orphan Drug Act foi criado em 1983, ele tem sido responsável pelo desenvolvimento de muitos medicamentos. Em 2012, havia pelo menos 378 medicamentos aprovados por meio desse processo, e o número continua aumentando.
Exemplo de medicamentos disponíveis devido à lei sobre medicamentos órfãos
Entre os medicamentos aprovados, incluem-se aqueles como:
- Hormônio adrenocorticotrófico (ACTH) para o tratamento de espasmos infantis
- Tetrabenazina para tratar a coreia que ocorre em pessoas com doença de Huntington
- Terapia de reposição enzimática para pessoas com distúrbio de armazenamento de glicogênio, doença de Pompe
Pesquisa e desenvolvimento internacional para medicamentos órfãos
Como o Congresso dos EUA, o governo da União Europeia (UE) reconheceu a necessidade de aumentar a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos órfãos.
Comitê de Medicamentos Órfãos
Fundada em 1995, a Agência Europeia de Medicamentos (EMEA) é responsável por garantir a segurança e eficácia dos medicamentos no mercado na UE. Reúne os recursos científicos dos 25 Estados-Membros da UE. Em 2000, o Comitê de Medicamentos Órfãos (COMP) foi estabelecido para supervisionar o desenvolvimento de medicamentos órfãos na UE.
Regulamento sobre medicamentos órfãos
O Regulamento sobre Medicamentos Órfãos, aprovado pelo Conselho Europeu, fornece incentivos para o desenvolvimento de medicamentos órfãos (e outros produtos médicos para doenças raras) na UE, incluindo:
- Isenção de taxas relacionadas ao processo de aprovação de marketing.
- Um monopólio garantido de 10 anos nas vendas de medicamentos para a primeira empresa a obter a aprovação de marketing de um medicamento na EMEA. Isso se aplica apenas ao uso aprovado do medicamento.
- Autorização de comercialização comunitária - um procedimento centralizado de autorização de comercialização que se estende a todos os estados membros da UE.
- Assistência de protocolo, significando o fornecimento de aconselhamento científico a empresas farmacêuticas sobre os vários testes e ensaios clínicos necessários para um medicamento em desenvolvimento.
O Regulamento sobre Medicamentos Órfãos teve o mesmo efeito benéfico na UE que a Lei de Medicamentos Órfãos teve nos EUA, aumentando significativamente o desenvolvimento e a comercialização de medicamentos órfãos para doenças raras.
Resultado da Lei sobre Medicamentos Órfãos
No momento, há muita controvérsia sobre a Lei dos Medicamentos Órfãos, com a necessidade de tratamentos para doenças raras de um lado da escala e questões sobre sustentabilidade do outro. Felizmente, esses atos, tanto nos Estados Unidos quanto na Europa, aumentaram a conscientização para as muitas doenças raras, que, quando somadas, não são tão incomuns.
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